Sytuacja chorych na hemofilię jest obecnie zdecydowanie lepsza niż kilkanaście lat temu, nadal jednak do rozwiązania pozostają istotne kwestie związane z organizacją i leczeniem. Brakuje ośrodków kompleksowego leczenia, profilaktyki dla wszystkich pacjentów ...
Obecna sytuacja chorych na hemofilię w Polsce jest zdecydowanie lepsza niż jeszcze kilkanaście, a nawet kilka lat temu. Stało się tak za sprawą Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię oraz programu leczenia profilaktycznego dla dzieci do lat 18. Dzięki temu zwłaszcza nowi pacjenci mają szansę uniknąć konsekwencji złego leczenia hemofilii. Nadal jednak nierozwiązana zostaje kwestia odpowiedniej organizacji leczenia. Sytuację polskich pacjentów poprawiłoby przede wszystkim zorganizowanie ośrodków kompleksowego leczenia, zapewnienie profilaktyki, a także zapewnienie sprawnie działającego systemu zaopatrzenia w czynniki krzepnięcia krwi.
Poprawa sytuacji chorych na hemofilię w Polsce dokonała się dzięki Narodowemu Programowi Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne oraz programowi leczenia profilaktycznego dla dzieci do lat 18. Niestety, niektóre punkty Narodowego Programu nie są realizowane.
NARODOWY PROGRAM LECZENIA CHORYCH NA HEMOFILIĘ. Zakłada m.in. powstanie ośrodków kompleksowego leczenia hemofilii oraz stały wzrost ilości koncentratów czynnika krzepnięcia. Jeszcze kilka lat temu ilość czynników krzepnięcia w przeliczeniu na chorego była poniżej minimum niezbędnego do ratowania życia (wg WHO). Dzięki Narodowemu Programowi Leczenia Hemofilii dostępność czynników krzepnięcia w Polsce znacząco się poprawiła. - W tym roku brakowało jednak 150 mln zł na realizację programu. Jesteśmy wdzięczni, że obecnej ekipie Ministerstwa Zdrowia udało się znaleźć pieniądze, gdyż brak leków oznaczałby katastroficzne konsekwencje dla chorych, możliwość pojawienia się powikłań, a nawet zagrożenia życia - mówi Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię. Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię został stworzony przez najlepszych polskich ekspertów zajmujących się tą chorobą, Jego celem jest doprowadzenie do sytuacji, by polscy chorzy byli leczeni zgodnie z europejskimi standardami. - Program jest realizowany w zakresie dostępności do leków, co jest fundamentalne, gdyż wcześniejsze lata złego leczenia spowodowały, że większość dorosłych chorych ma poważne powikłania i jest kalekami narządu ruchu. Wciąż nierozwiązana pozostaje jednak kwestia organizacji leczenia. Sytuację polskich pacjentów poprawiłoby przede wszystkim zorganizowanie ośrodków kompleksowego leczenia - dodaje Bogdan Gajewski.
OŚRODKI KOMPLEKSOWEGO LECZENIA HEMOFILII. Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2012-18 zakłada powstanie ośrodków leczenia, w których pacjenci będą objęci kompleksową opieką, czyli będą mogli skonsultować się nie tylko z hematologiem, ale także z ortopedą, rehabilitantem, hepatologiem, chirurgiem, stomatologiem czy psychologiem. Niestety jak do tej pory w Polsce nie powstały takie ośrodki.
Brak ośrodków oznacza brak właściwej rehabilitacji, która jest niezbędna dla chorych na hemofilię. U pacjentów, którzy nie są rehabilitowani, uszkodzenia stawów pogłębiają się, co prowadzi do inwalidztwa. Objęcie kompleksową opieką przynosi znakomite efekty: chorzy są bardziej sprawni, mogą pracować i nie są na rentach, co jednocześnie stanowi oszczędność dla budżetu państwa.
PROGRAM LECZENIA PROFILAKTYCZNEGO. Profilaktyka polega na zapobieganiu krwawieniom poprzez regularne podawanie czynnika krzepnięcia. Jej celem jest niedopuszczenie do wylewów lub ograniczenie częstotliwości ich występowania. Pacjenci objęci profilaktyką mogą praktycznie normalnie funkcjonować, a ich stawy pozostają w możliwie najlepszym stanie. W wielu krajach europejskich profilaktykę zwykle kontynuuje się przez całe życie, a pacjenci sami decydują, czy chcą ją kontynuować.
LECZENIE HEMOFILII W POLSCE. Przez wiele lat w Polsce standardy leczenia hemofilii znacznie odbiegały od światowych zaleceń. Jeszcze kilka lat temu zużycie czynników krzepnięcia w przeliczeniu na chorego było poniżej minimum niezbędnego do ratowania życia (wg WHO). Dzięki Narodowemu Programowi Leczenia Hemofilii, który powstał w 2005 roku, zaszły bardzo korzystne zmiany w systemie opieki nad chorymi, a dostępność czynników krzepnięcia w Polsce znacząco się poprawiła (średnie zużycie czynnika VIII na 1 mieszkańca Polski w 2014 roku – 5,04 j.m., a czynnika IX – 0,68 j.m.).
Problemem jest jednak bardzo ograniczony dostęp do czynników krzepnięcia uznawanych za najbezpieczniejsze, czyli do czynników rekombinowanych (w Polsce stanowią one tylko 2% stosowanego czynnika VIII i 3% stosowanego czynnika IX) i brak możliwości wyboru rodzaju koncentratu (osoczopochodny czy rekombinowany) przez lekarzy i pacjentów. W wielu krajach europejskich (Dania, Irlandia, Grecja, Belgia, Norwegia, Wielka Brytania, Finlandia, Francja, Szwecja, Szwajcaria) ilość stosowanych preparatów rekombinowanych przekracza 80 proc. Polska jest jednym z nielicznych krajów europejskich, w którym zgodnie z obowiązującymi przepisami dzieci chociaż jednokrotnie leczone osoczopochodnymi czynnikami krzepnięcia nie mogą dostawać czynników rekombinowanych. Zapis ten nie ma uzasadnienia zgodnego z obowiązującą wiedzą medyczną.
BEZPIECZEŃSTWO NA ODDZIAŁACH RATUNKOWYCH .
Pomimo licznych apeli środowiska pacjentów nadal nierozwiązana pozostaje kwestia usprawnienia działania polskiego ratownictwa medycznego w odniesieniu do chorych na hemofilię i inne skazy krwotoczne. Nadal nie ma obowiązujących procedur dla ratowników medycznych, które wskazywałyby, jak należy zająć się pacjentami chorymi na hemofilię w sytuacjach nagłych. Lekarze specjaliści wraz z Polskim Stowarzyszeniem Chorych na Hemofilię opracowali specjalną kartę chorego na hemofilię, gdzie są podane zalecenia dotyczące udzielania pomocy, np. wypadku, urazu: czynnik krzepnięcia musi być podany w ciągu dwóch godzin. Niestety, karta nie ma mocy prawnej i nie jest akceptowana przez ratowników medycznych.
Niewiedza personelu medycznego na temat postępowania w stosunku do pacjentów z hemofilią i innymi skazami krwotocznymi, błędne stosowanie procedur na SOR-ach i izbach przyjęć, a także brak odpowiednich standardów postępowania w ratownictwie medycznym niejednokrotnie doprowadziły do sytuacji zagrożenia życia, a nawet śmierci.
***
Hemofilia należy do grupy chorób uwarunkowanych genetycznie. Chorują głównie mężczyźni, natomiast kobiety są przede wszystkim nosicielkami genu predysponującego do pojawienia się skazy krwotocznej. Choroba występuje w dwóch postaciach: hemofilia A wynika ze zmniejszenia aktywności czynnika krzepnięcia VIII w osoczu, zaś hemofilia B – z braku lub niedoboru czynnika krzepnięcia IX. Najnowsze dane podają, że na świecie żyje ok. 287 070 osób ze zdiagnozowaną skazą krwotoczną, co stanowi 0,004% światowej populacji. 62% spośród nich choruje na hemofilię. W Polsce ten problem dotyka blisko 5000 osób.
W leczeniu hemofilii dokonał się olbrzymi postęp. Choć nie udało się jeszcze opracować skutecznego leczenia przyczynowego, jednak z sukcesem stosuje się̨ leczenie objawowe, którego podstawą jest suplementacja koncentratami niedoborowych czynników krzepnięcia, które mogą̨ być́ otrzymywane z osocza lub metodą rekombinacji genetycznej. Prawidłowo prowadzona opieka nad chorymi nie tylko umożliwia uniknięcie ciężkiego kalectwa (przede wszystkim artropatii hemofilowej), ale także daje możliwość́ prowadzenia normalnego trybu życia – nauki, pracy zawodowej czy nawet uprawiania sportu. Warunkiem jest dobrze zorganizowana kompleksowa opieka i zapewnienie optymalnego leczenia, czyli koncentratów czynników krzepnięcia wysokiej jakości i w odpowiedniej ilości.
